چندی پیش به دنبال آنچه که انجمن CF، عوارض داروی "کرئوفورت" و سازمان غذا و دارو عدم تولید داروی داخلی در زمان مقرر می‌خواندند، نگرانی این بیماران نسبت به عدم واردات داروی کرئون شکل گرفت، موضوعی که سرانجام با وجود اینکه سازمان غذا و دارو معتقد است عوارض داروی داخلی به تایید انجمن‌های علمی نرسیده است، اما منجر به صدور مجدد مجور واردات دارو از سوی این سازمان شد.
در این راستا، دکتر محمدرضا مدرسی _ رئیس بنیاد CF ایران گفت: بیماری CF به عنوان شایع‌ترین بیماری ارثی مغلوب در دنیا شناخته می‌شود که انتظار داریم تعداد این بیماری همانند آمار جهانی باشد؛ یعنی از هر ۲۵۰۰ تولد زنده یک نوزاد به این بیماری مبتلا باشد؛ گرچه ما از تعداد دقیق این بیماران درکشور خبر نداریم، ولی حدس می‌زنیم حدود ۵۰۰۰ نفر مبتلا به CF در کشور داشته باشیم. تا چندسال قبل اعتقادی مبنی بر وجود بیماری در کشور ما وجود نداشت و تعداد را انگشت شمار برآورد می‌کردند، اما از سال ۲۰۱۲ تاکنون دانشگاه علوم‌پزشکی تهران و مرکز طبی کودکان در بخش ریه، ساماندهی این بیماران از کل کشور را آغاز کرد. از آن پس تاکنون حدود ۱۵۰۰ نفر بیمار در سامانه بیماران CF ایران رجیستر شدند. البته حدس می‌زنیم تعداد مبتلایان بیشتر باشد و امیدواریم بیماران بیشتری را شناسایی کنیم.
وی افزود: اعضای هیئت علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران پس از آنکه مشاهده کردند تعداد مبتلایان به CF در کشور قابل توجه است، تصمیم به راه‌اندازی بنیاد بیماران CF ایران گرفتند. یکی از اقدامات این بنیاد انجام مکاتباتی با وزارت بهداشت بود تا کمک این وزارت خانه را برای بیماران جذب کنیم تاجایی که در سال گذشته رقم قابل توجه ۲۵ میلیارد تومان توسط وزارت بهداشت به بیماران CF اختصاص یافت. اکثر داروهای بیماران که گران قیمت هم هست تحت پوشش بسته حمایتی وزارت بهداشت قرار گرفت.
مدرسی افزود: بیماری CF می‌تواند اعضای مختلفی از بدن را درگیر کند. ریه‌ها، سیستم گوارش، کبد، سیستم تناسلی و سینوس‌ها در این بیماری درگیر می‌شوند. در حوزه گوارش از آنجایی که لوزالمعده درگیر بیماری است، مدفوع بیماران چرب می‌شود و همین موضوع سبب لاغری آنان می‌شود.
این فوق تخصص ریه درباره سایر علائم این بیماری خاطرنشان کرد: بوسه شور (هنگامی که بیمار مبتلا به CF را می‌بوسید، متوجه طعم شوری روی پوست آنان می‌شوید)، لک نمک روی لباس تیره این بیماران، مدفوع چرب، سرفه خلطی مزمن و... از نشانه‌های این بیماری است.
وی با اشاره به اینکه یکی از داروهایی که اکنون تامین آن برای بیماران CF دچار مشکل شده است، داروی «کرئون» است، ادامه داد: بهترین دارو برای جلوگیری از دفع چربی بدن در بیماران CF، آنزیم‌های پانکراس است که به صورت مصنوعی توسط دارو به آنها داده می‌شود. با مصرف این دارو کاهش وزن و دفع مدفوع چرب در بیماران اتفاق نمی‌افتد. یکی از شرکت‌های تولید کننده داروی داخلی با این عنوان که این دارو در داخل تولید می‌شود آن را به ثبت رسانده و از آن پس بنابر قانون مجور داروی اصلی خارجی که "کروئون" نام داشت لغو شده و همچنین از پوشش بیمه‌ای نیز خارج شد. این یک موضوع طبیعی و قانونی است، اما این قانون برای بیماران CF چندان جالب عمل نکرد، چون داروی ایرانی در برخی بیماران مشکلات گوارشی نظیر دل درد، دفع چربی و ... را داشت.
رئیس بنیاد CF ایران بااشاره به نامه نگاری با سازمان غذا و دارو برای اجازه مجدد برای واردات کرئون اضافه کرد که خوشبختانه موافقت واردات مجدد دارو از سوی این مجموعه صادر شد و اکنون دیگر مشکل ورود دارو نداریم و هیچ اعتراضی در این زمینه به مجموعه وزارت بهداشت وارد نیست؛ چراکه درد مریض را به خوبی شنیدند.
وی با بیان اینکه این دارو در دنیا کم مصرف می‌شود، اظهار کرد: به همین ترتیب روند به گونه‌ای نیست که بلافاصله پس از ثبت درخواست دارو، کمپانی تولید کننده خارجی بتواند سریعا دارو را در اختیار ما قرار دهد؛ آنها بر اساس سفارش کشورها دارو را در اختیار کشورها قرار می‌دهند. هنگامی که پس از اعطای مجوز واردات با شرکت تولید کننده دارو تماس گرفته شد، آنها اعلام کردند باید از قبل سفارش خود را ثبت می‌کردید و اکنون داروی آماده برای ارسال نداریم. به علت نیاز مبرم بیماران ما، کمپانی تولید کننده دارو سعی کرد از کشورهای مختلفی که دارو را سفارش داده بودند ۱۰۰ یا ۲۰۰ بسته بگیرند تا مشکل اورژانسی کشور ما برطرف شود. بر همین اساس کمپانی تولید کننده دارو توانسته است تقریبا ۴۰۰۰ بسته دارو از کشورهای مختلف جمع‌آوری کند تا به ایران بفرستد.
این عضو هیئت علمی دانشگاه علوم‌پزشکی تهران، این را هم گفت که اخیرا نیز طی نامه‌ای از وزارت بهداشت و معاونت غذا و دارو درخواست کرده‌ایم اگر احیانا قرار بود به داروی تولید داخل برای بیماران CF مجوزی بدهند یا داروی دیگری از خارج از کشور برای این بیماران وارد کنند، حتما پیش از این اقدام بنیاد CF ایران را در جریان قرار دهند تا بتوانیم با تعدادی از مریض‌ها آن را امتحان کنیم تا عوارض احتمالی را شناسایی کنیم و پس از آن مجوز تولید یا واردات به دارو داده شود. بنیاد CF ایران یک بنیاد مردم نهاد و علمی است و ما می‌توانیم این دست داروها را در تحقیق و پژوهشی بررسی کنیم.
وی درباره میزان مصرف روزانه کرئون در بیماران CF، بیان کرد: میزان مصرف دارو بسته به وزن و شرایط بیمار متفاوت است. برخی بیماران روزی سه عدد و برخی نیز روزی ۸ عدد کپسول مصرف می‌کنند. در صورتی که از بیماران CF مراقبت قابل قبولی صورت گیرد و دارو به شکل مناسب به آنها برسد، عمر خوبی خواهند داشت.
وی با تاکید بر اینکه کرئون پس از ادعای آن شرکت تولید کننده داخلی دارو از پوشش بیمه‌ای خارج شده است، تصریح کرد: اخیرا نیز طی نامه‌ای از دبیرخانه شورای عالی بیمه سلامت ایران درخواست کردیم با توجه به اینکه داروی ایرانی موثر نبوده است، مجددا کرئون را تحت پوشش بیمه قرار دهند تا هزینه بیماران را کاهش دهیم.
مدرسی درباره هزینه‌های ماهانه درمان بیماران CF، گفت: یک درمان مناسب برای بیماران CF ماهانه حدود ۵ تا ۷ میلیون تومان هزینه خواهد داشت. برخی داروهای این بیمارن تحت پوشش بیمه است، اما داروی کرئون به عنوان یکی از داروهای اصلی در حال حاضر پوشش بیمه‌ای ندارد. خوشبخانه این بیماری از سال گذشته جزو بیماری‌های صعب‌العلاج مورد حمایت وزارت بهداشت است؛ پیش از آن حمایتی از آنها اتفاق نمی‌افتاد.
پاسخ سازمان غذا و دارو
در همین راستا دکتر کیانوش جهانپور_سخنگوی سازمان غذا و دارو در گفت و گو با ایسنا، درباره بروز عوارض دارویی، گفت: داروهای ایرانی و خارجی بویژه داروهای بیماران مزمن ممکن است برای برخی بیماران منطبق نباشد، به عنوان مثال ممکن است برای برخی داروی ایرانی و برای برخی دیگر داروی خارجی سازگای بهتری داشته باشد.
وی افزود: در مواردی که تولید داروی داخلی در کشور وجود داشته باشد اما برخی بیماران تحمل مصرف داروی تولید شده داخلی را نداشته باشند و به علت تفاوت‌های اندکی در فرمولاسیون دچار مشکلاتی شده باشند و این موضوع مستندا از طریق انجمن‌های علمی به اثبات رسیده باشد، ممکن است برای آن بخش دارویی که فرمولاسیون سازگارتری برایشان داشته باشد، وارد شود. در این خصوص منعی وجود ندارد و همواره مورد تاکید وزیر محترم بهداشت برای بیماران خاص، صعب و العلاج، کودکان و ... بوده است تا جایی که مشاهده می‌کنید زمانی که حتی تولید مکفی دارو در کشور وجود داشته باشد اما مقادیری واردات هم صورت می‌گیرد تا پوشش دهنده این بخش از نیاز برخی بیماران باشد.
وی با تاکید بر اینکه این موضوع مستلزم اظهار نظر مستند انجمن‌های علمی است، ادامه داد: با اظهار نظرهای پراکنده نمی‌توان در این مورد تصمیم گیری کرد و وجود عوارض در داروهای داخلی باید به تایید انجمن‌های علمی رسیده باشد.
سخنگوی سازمان غذا و دارو در مورد تامین داروی بیماران CF، تصریح کرد: بر اساس سفارشی که برای یک نوع داروی خاص این بیماران انجام شده است، باتوجه به تمام مشکلاتی که در زمینه حمل و نقل به علت شیوع کرونا در تمام دنیا اتفاق افتاده است و با وجود تمام محدودیت‌های پروازی، از دو هفته آینده داروی مورد نیاز آنها وارد بازار خواهد شد.
وی درباره چرایی واردات این دارو، بیان کرد: بخش تولید داخل تعهد نموده بود دارو به میزان خاصی تولید شود و به دنبال آن سهم واردات کاهش یافته بود، اما متاسفانه تولید داخل نتوانست تعهد خود را انجام دهد و با توجه به این که ظاهرا تاخیری در تخصیص ارز مورد نیاز مواد اولیه داشتند، در زمان مقرر نتوانستند تولید لازم را داشته باشند، لذا با درخواست انجمن بیماران CF مجددا سهم واردات این دارو انجام شد که به دنبال آن ثبت سفارش دارو صورت گرفت و تا دو هفته دیگر وارد بازار خواهد شد و تا مدت‌ها ذخیره مورد نیاز دارویی این بیماران را تامین خواهد کرد.
جهانپور با تاکید بر اینکه مادامی که دارو تولید داخل داشته باشد معیار شرکت‌های بیمه، قیمت داروی داخلی است، اظهار کرد: اما قاعدتا با توجه به اینکه اکنون تولیدکننده داخل نتوانسته است تعهدات خود را در زمان مقرر انجام دهد، قاعدتا ارز دولتی اختصاص یافته برای واردات این دارو و در این زمینه شرکت‌های بیمه حمایت مورد نظر را از بیماران خواهند داشت.
وی با تاکید بر اینکه اصل بر تولید داخلی است مگر آنکه خلافش ثابت شود، گفت: قاعده‌ی عام، حمایت از تولید داخلی است.
همچنین دکتر حمیدرضا ادراکی_ مدیرعامل بنیاد بیماری‌های نادر در گفت‌وگو با ایسنا، با اشاره به اینکه بیماری CF تا سال ۱۳۹۶ زیر مجموعه بنیاد بیماری‌های نادر بود اما از آن سال به بعد به دلیل افزایش موارد مبتلا از زیرمجموعه بنیاد بیماری‌های نادر خارج شد، گفت: در این بیماری ضایعات مخاطی در برخی از ارگان‌های بدن باعث تغییراتی می‌شود که سبب افزایش ترشحات مخاطی می‌شوند. بعضی ارگان‌ها مانند ریه، لوزالعمده و غدد بزاقی به دلیل ترشحات مخاطی منجربه نوعی چسبندگی و تغییراتی که نهایتا منجر به وجود کیست شود و در نهایت سبب بروز بیماری CF می‌شود. در صورتی که بیماری در حد تشکیل کیست باشد شاید خیلی موضوع اهمیت چندانی نداشته باشد اما مشکل از جایی شروع می‌شود که این تغییرات به سمت فیبروز شدن پیش برود. فیبروز تغییرات غیرقابل بازگشتی در برخی مخاط بدن مانند ریه، غدد بزاقی، لوزالمعده است که به تدریج ترشحات کیست‌ها به حدی زیاد می‌شود که به حالت سفتی و سنگی خواهد رسید. در این مرحله دیگر تغییرات غیرقابل بازگشت است و تمام تلاش ما برای بیماری CF این است که بیمار به آن مرحله نرسد. با داروهایی که برای این بیماران تجویز می‌کنیم روند فیبروز شدن را به تاخیر می‌اندازیم و سعی می‌کنیم بیماری در مراحل اولیه بماند.
ادراکی درباره چگونگی بروز این بیماری، اظهار کرد: این بیماری معمولا از انتقال ژن‌های معیوب پدر و مادر به کودک می‌رسد. در ابتدا ریه سپس پانکراس، کبد و روده درگیر این بیماری می‌شوند. ترشحات به حدی زیاد می‌شود که ممکن است باعث ایجاد سفتی در اعضایی شود که ترشحات در آن اتفاق می‌افتد. شایع ترین علائم در بیماران CF درگیری سیستم تنفسی است که معمولا با سرفه همراه با خلط و عفونت ریه آغاز می‌شود و گاهی سینوزیت هم همراه آن است. در صورتی که بیماری پیشرفت کند، به تدریج لوزالمعده و کبد نیز درگیر می‌شوند و دل دردهای عود کننده‌ای اتفاق می‌افتد که گاهی باعث می‌شود بیمار کاهش وزن و اسهال چرب را نیز تجربه کند.
وی با بیان اینکه بیماری در اوایل کودکی شناخته می‌شود، اظهار کرد: مهم‌ترین تست در این کودکان تست عرق است؛ میزان سدیم و کلر در عرق نشان می‌دهد به این بیماری مبتلا هستند یا خیر؛ گاهی اوقات مادر در ابتدای تولد متوجه می‌شود هنگامی که کودک خود را می‌بوسد، پوست شیرخوار شور است؛ مفهوم این موضوع این است که تعریق کودک مقدار زیادی سدیم و کلر دارد که مهم‌ترین تشخیص این معضل، بیماری CF است. البته با روش‌های پیشرفته سی‌تی اسکن می‌توان ریه و لوزالمعده را برای شناسایی بیماری بررسی کرد. مشکل اینجاست که اگر بیماری درمان نشود، عفونت‌های باکتریایی به ریه اضافه می‌شود و به استفاده از آنتی‌بیوتیک برای جلوگیری از عفونت نیاز دارند. این بیماران باید داروهای مختلفی مصرف کنند و اگر بیماری ریوی پیشرفت بیشتری داشت ممکن است نیاز به فیزیوتراپی ریه و اکسیژن برای خارج کردن ترشحات داشته باشند. هرچه بیماری زودتر شناسایی شود بهتر است.
مدیرعامل بنیاد بیماری‌های نادر ادامه داد: دریافت رژیم پرکالری و پر پروتئین به این بیماران توصیه می‌شود تا مقاومت بدن را در مقابل عفونت افزایش دهد. در ماه‌های گرم سال باید نگران بروز اسهال در این بیماران باشیم؛ چراکه آب بدن با ترشح مخاط از دست می‌رود.
وی افزود: اگر چنانچه در خانواده‌ای بیماری CF مشاهده شد باید ژن پدید آورنده آن شناسایی شود و با آموزش به خانواده کاری کنیم بیش از این منجر به بروز مشکل برای خانواده نشود. در صورتی که خانواده‌ی دارای کودک CF تمایل مجدد به فرزندآوری داشته باشند باید تحت نظر متخصص ژنتیک باشند. غربالگری جنین برای این بیماری ارزشی ندارد؛ چون CF بیماری نیست که در ابتدای دوران جنینی یا حتی ابتدای شیرخوارگی مشخص شود.
وی با بیان اینکه بیماری پیشرفت می‌کند، تصریح کرد: این جهش ژنتکی که سبب بروز CF می‌شود در دوران قبل از بارداری یا حین آن قابل تشخیص نیست. CF هنوز درمان قطعی ندارد و سعی می‌کنیم با روش‌های نگه‌دارنده و داروهای پیشگیری کننده از عفونت، باز کردن ریه و... تا حدودی وضعیت بیمار را کنترل کنیم.
وی ادامه داد: چنانچه در فامیل، یک نفر به CF مبتلا بود باید پس از آن بررسی‌های بیشتری انجام شود چون ممکن است فردی بیمار نباشد اما ناقل این ژن باشد. هرگاه دو فرد ناقل ولی سالم باهم ازدواج کنند احتمال تولد فرزند مبتلا ۲۵ درصد خواهد بود، یعنی از هر ۴ فرزند یکی به CF مبتلا می‌شود. فرزند سالمی که به دنیا می‌آید خوشبخانه هردو ژن سالم از والدین را به ارث برده است اما اگر هر دو ژن معیوب را به ارث برده بود حتما بیمار بود. در صورتی که فرزند یک ژن سالم و یک ژن ناسالم دریافت می‌کرد خودش به CF مبتلا نیست، اما یک ناقل سالم بیماری است.
به گفته وی، در برخی از آزمایشگاه‌های ژنتیک پزشکی تشخیص پیش از تولد را حتی قبل از لانه گزینی تخمک انجام می‌دهند. افرادی که یک مبتلا به CF در خانواده خود دارند می‌توانند با انجام این آزمایش نسبت به وجود این ژن در خود و انتقال آن به فرزندشان مطمئن شوند.
ادراکی درباره علائم پیشرفته بیماری، گفت: CF عفونت لوزالمعده، دیابت و بیماری کبدی است. این بیماران جدای از دارو، ورزش و فیزیوتراپی نیاز به رژیم‌های غذایی خاص هم دارند تا بیماری خود را مدیریت کنند.
