جمعه ۰۴ فروردين ۱۴۰۲ | Friday, 24 March 2023
  • ارتباط با انتخاب
  • |
  • پیوندها
  • |
  • آب و هوا
  • |
  • اوقات شرعی
  • |
  • مجله الکترونیک
  • |
  • نظرسنجی
جمعه ۰۴ فروردين ۱۴۰۲ | Friday, 24 March 2023
  • صفحه نخست
  • سیاست
  • بین الملل
  • تاریخ
  • اقتصاد
  • اجتماع
  • فناوری
  • فرهنگ و هنر
  • حوادث
  • ورزش
  • خواندنی ها
  • سلامت
  • ویدیو
  • عکس
جستجو
ویدئو جدیدترین اخبار پربیننده ترین
لایو خبر عکس خواندنی ها اخبار ویژه
  • صفحه نخست
  • سیاست
  • بین الملل
  • تاریخ
  • اقتصاد
  • اجتماع
  • فناوری
  • فرهنگ و هنر
  • حوادث
  • ورزش
  • خواندنی ها
  • سلامت
  • ویدیو
  • عکس
  • درباره انتخاب
  • ارتباط با انتخاب
  • پیوندها
  • آب و هوا
  • اوقات شرعی
  • مجله الکترونیک
  • نظرسنجی
  • آرشیو
ویدیو / اقدام عجیب بایدن در معرفی همسرش و خنده حضار

ویدیو / اقدام عجیب بایدن در معرفی همسرش و خنده حضار

ویدئو / انتشار پیغام‌های عجیب در بیلبورد‌های شهر‌های ‎روسیه درباره خبری که در ۲۳ مارس در راه است

ویدئو / انتشار پیغام‌های عجیب در بیلبورد‌های شهر‌های ‎روسیه درباره خبری که در ۲۳ مارس در راه است

ویدیو / چهره جدید مازیار‌ لرستانی در یک برنامه تلویزیونی

ویدیو / چهره جدید مازیار‌ لرستانی در یک برنامه تلویزیونی

ویدیو / با سلاطین جدید گاز آشنا شوید

ویدیو / با سلاطین جدید گاز آشنا شوید

ویدیوی یک سایت روسی از وضعیت اسفناک ورزشگاه آزادی قبل از بازی ایران و روسیه

ویدیوی یک سایت روسی از وضعیت اسفناک ورزشگاه آزادی قبل از بازی ایران و روسیه

ویدیو / اقامه نماز تراویح در میدان معروف نیویورک برای اولین بار

ویدیو / اقامه نماز تراویح در میدان معروف نیویورک برای اولین بار

کد خبر: ۷۰۴۸۰۶
تاریخ انتشار: ۴۴ : ۲۱ - ۰۵ آذر ۱۴۰۱
سلامت >> پزشکی
پ

خبرخوش برای بیماران هموفیلی؛ چراغ سبز عالی‌ترین مرجع دارویی آمریکا به گران‌قیمت‌ترین ژن‌درمانی

سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که به‌گفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد. از این دارو موسوم به «هِم‌ژنیکس» (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع «بی» استفاده می‌شود. این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می‌شود. شرکت دارویی «سی‌اس‌آل بهرینگ» (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا قرار دارد می‌گوید این دارو علیرغم گران‌قیمت بودن به‌طور کلی هزینه‌های درمان این گروه از بیماران را کاهش می‌دهد.
پایگاه خبری تحلیلی انتخاب (Entekhab.ir) :

سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که به‌گفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد.

از این دارو موسوم به «هِم‌ژنیکس» (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع «بی» استفاده می‌شود. این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می‌شود.

شرکت دارویی «سی‌اس‌آل بهرینگ» (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا قرار دارد می‌گوید این دارو علیرغم گران‌قیمت بودن به‌طور کلی هزینه‌های درمان این گروه از بیماران را کاهش می‌دهد. در حال حاضر، این بیماران باید پروتئین گرانی را به دفعات دریافت کنند که موجب لخته‌شدن خون و جلوگیری از خون‌ریزی می‌شود.

طبق نتایج یک پژوهش که زیرنظر کتابخانه ملی پزشکی آمریکا صورت گرفته، داروی «هِم‌ژنیکس» رکورد گران‌قیمت‌ترین داروی دنیا را شکسته‌است. تا پیش از این یک نوع‌ژن درمانی در درمان عارضه‌های نخاع با قیمت حدود ۲ میلیون یورو در هر دُز، گران‌ترین داروی دنیا محسوب می‌شد.

سازمان دارو و غذای آمریکا تابستان گذشته هم یکی از محصولات شرکت «بلوبرد بایو» با قیمت حدود ۲.۸ میلیون دلار را که در ژن‌درمانی بیماران نیازمند به خون کاربرد دارد، تائید کرده بود.

سازمان دارو وغذای آمریکا اشاره‌ای به طول درمان با این شیوه نکرده با این حال شرکت سازنده دارو می‌گوید بیماران از حیث کاهش خونریزی و افزایش لخته‌شدن خون برای سال‌ها تضمین‌خواهند شد.


بعد از دهه‌ها تحقیق و پژوهش ژن‌درمانی به‌یکی از شیوه‌های اصلی درمانی به‌ویژه در سرطان‌ها و بیماری‌های نادر ارثی بدل شده‌است. پزشکان با استفاده از این شیوه می‌توانند ژن‌های جهش‌یافته را در بدن فرد بیمار اصلاح کنند و موجبات بهبودی او و جلوگیری از بازگشت بیماری را فراهم کنند.


«هِم‌ژنیکس» نخستین نمونه از این داروها برای درمان هموفیلی است. شرکت‌های داروسازی متعددی همزمان در حال کار برای تولید ژن‌درمانی هموفیلی نوع «آ» هستند که نوع شناخته‌‌تر شده و رایج‌تر این بیماری است.

کتر پی‌تر مارکز، از سازمان دارو و غذای آمریکا با تصریح بر اینکه این مجوز گزینه درمانی جدیدی را مقابل بیماران هموفیلی نوع «بی» قرار داده از آن به عنوان پیشرفتی ملموس در ژن‌درمانی یاد کرد.

هموفیلی عمدتا مردان را مبتلا می‌کند و عموما به دلیل جهش در ژن پروتئین مورد نیاز برای لخته‌شدن خون ایجاد می‌شود. بریدگی‌های کوچک یا کبودی‌ها می‌توانند تهدید کننده زندگی باشند و بسیاری از افراد یک یا چند بار در هفته برای جلوگیری از خونریزی جدی نیاز به درمان پیدا می‌کنند. در صورت عدم درمان، این بیماری می تواند باعث خونریزی در مفاصل و اندام های داخلی از جمله مغز شود.

در اوایل سال جاری میلادی، نهاد نظار بر تولید دارو در اروپا نیز ژن‌درمانی مشابهی را برای هموفیلی A مورد تائید قرار داده بود. این دارو که شرکت آمریکایی بایومارین (BioMarin) آن‌را ساخته هنوز موفق به کسب تائیده از سازمان دارو وغذای ایالات‌متحده نشده است.

منبع: یورونیوز

لینک کوتاه
ارسال به تلگرام
بازید از صفحه اول ارسال به دوستان نسخه چاپی
گزارش خطا
0
وب گردی
کدام بسته اینترنتی بهتر است؟!

کدام بسته اینترنتی بهتر است؟!

ضرر مالی روزانه ۲۰ میلیاردی با برگزار نشدن کنسرت‌ها / ۵ اتفاق مهم که در دنیای موسیقی افتاد

ضرر مالی روزانه ۲۰ میلیاردی با برگزار نشدن کنسرت‌ها / ۵ اتفاق مهم که در دنیای موسیقی افتاد

واکنش پیکه به اتهام‌ جنجالی علیه بارسلونا؛ ما هرگز داور نخریدیم

واکنش پیکه به اتهام‌ جنجالی علیه بارسلونا؛ ما هرگز داور نخریدیم

رونالدو در پرتغال مغز همه را به کار گرفت!

رونالدو در پرتغال مغز همه را به کار گرفت!

رقابت مجریان سیما بر سر تحویل سال/ مجریان پرکار، در این ویژه برنامه‌ها چه کسانی هستند؟

رقابت مجریان سیما بر سر تحویل سال/ مجریان پرکار، در این ویژه برنامه‌ها چه کسانی هستند؟

دختر۸ ساله، ماجرای کشته شدن برادر ۶ ساله اش به دست نامادری را فاش کرد

دختر۸ ساله، ماجرای کشته شدن برادر ۶ ساله اش به دست نامادری را فاش کرد

نظرات بینندگان
نام:
ایمیل:
* نظر:
رپورتاژ / تریبون 2
تصاویر
۱/۴
۱/۴
تصاویر: دیدار فوتبال ایران و روسیه در آزادی با حضور بانوان

تصاویر: دیدار فوتبال ایران و روسیه در آزادی با حضور بانوان

۲/۴
تصاویر: میدان نقش جهان و میزبانی از مسافران نوروزی

تصاویر: میدان نقش جهان و میزبانی از مسافران نوروزی

۳/۴
تصاویر: «نوروز ۱۴۰۲» در کاخ سعد آباد

تصاویر: «نوروز ۱۴۰۲» در کاخ سعد آباد

۴/۴
تصاویر: شوش؛ شهری به بلندای تاریخ

تصاویر: شوش؛ شهری به بلندای تاریخ

خرید و فروش بیتکوین
ببینید!

ویدیو / اقدام عجیب بایدن در معرفی همسرش و خنده حضار

ویدیو / کشف فسیل‌های ۴۰ میلیون ساله در نطنز

ویدیو / تبریک نوروز به زبان فارسی توسط گوینده خبر تلویزیون LBCI لبنان

ویدئو / انتشار پیغام‌های عجیب در بیلبورد‌های شهر‌های ‎روسیه درباره خبری که در ۲۳ مارس در راه است

ویدیو / رقص آذری احسان علیخانی با گروهی که سال گذشته رقص آنها در «عصر جدید» سانسور شده بود

ویدیو / قسمت‌هایی از شمال شهر تهران در مه فرو رفت

تماشا کنید: نقشه خطرناک باکو برای ایران / چرا احداث کریدور زنگزور، ایران را به خطر می اندازد؟

آرشیو
خرید و فروش بیتکوین
پربازدیدها
روز هفته ماه سال

ویدیوی یک سایت روسی از وضعیت اسفناک ورزشگاه آزادی قبل از بازی ایران و روسیه

احسان علیخانی: امسال شوی تلویزیونی نداشتم، اما در درست‌ترین جای ممکن بودم

ویدیو / چهره جدید مازیار‌ لرستانی در یک برنامه تلویزیونی

تصویری از تماشاگران زن ایرانی و روسی بازی ایران و روسیه

قیمت نجومی اجاره اقامتگاه در ایام نوروز؛ از شبی ۴۰ تا ۹۰ میلیون تومان

عضو خانه کارگر: با مزد ۸ میلیون تومانی یک دست کت و شلوار نه چندان با کیفیت هم نمی‌توان تهیه کرد / دولت چگونه مزد کارگر را به اندازه نصف خط فقر اعلام کرده؟

ادعای بورل: مراکز آموزشی و یک ساختمان مسکونی در زاپوریژیای اوکراین با پهپادهای ایرانی هدف قرار گرفت

سانسور عراقچی در دیدار با سیدحسن نصرالله در دو خبرگزاری حامی دولت

لحظه دقیق تحویل سال ۱۴۰۲

ویدیو/ لحظه وقوع زلزله شدید در پاکستان

نشست شورای عالی کار؛ پیشنهاد افزایش ۲۰ درصدی حداقل دستمزد کاگران و قهر گروه کارگری به نشانه اعتراض / احتمال تعیین دستمزد در ساعات پایانی امشب

پزشکیان: چه کسانی از دیوار سفارت عربستان بالا رفتند و سفارت را آتش زدند؟ همین روزنامه‌ها و افرادی که الان می‌گویند این توافق دستاورد است / نمی‌شود با دنیا دعوا کرد و کار کشور را جلو برد

تماشا کنید: نقشه خطرناک باکو برای ایران / چرا احداث کریدور زنگزور، ایران را به خطر می اندازد؟

ایجاد اختلال در روند ثبت‌نام متقاضیان خودروهای داخلی / وزارت صمت: بار ترافیکی سامانه ثبت‌نام زیاد است؛ متقاضیان ساعت غیر «پیک» را انتخاب کنند

ویدیو / رقص آذری احسان علیخانی با گروهی که سال گذشته رقص آنها در «عصر جدید» سانسور شده بود

سخنگوی وزارت صمت: افرادی که نتوانستند در طرح فروش خودرو ثبت‌نام کنند، در خرداد ١۴٠٢ می‌توانند بار دیگر شانس خود را امتحان کنند / تا آخرین نفر واجد شرایط را ثبت‌نام می‌کنیم

ویدیو / اعدام صحرایی سرباز اوکراینی پس از بیان «افتخار برای اوکراین!»

ویدیو / روبرو شدن ناگهانی خبرنگار صدا و سیما با تفنگدار دریایی آمریکایی که فارسی بلد بود

ویدیویی که از انگلیسی سخن گفتن ظریف پس از ماجرای امیرعبداللهیان در فضای مجازی منتشر شد

ویدیو / سعید قاسمی خطاب به رئیسی: عزیزم! قیمت خیار و گوجه را هم نتوانستی کنترل کنی

لحظه دقیق تحویل سال ۱۴۰۲

پاسخ سعید جلیلی به اظهارنظر یک دانشجو که گفت «خیلی بی عرضه اید که نمی توانید امنیت را تامین کنید» / جلیلی: «هماوردی تمدنی» در حال شکل گرفتن است!

ویدیو / قیمت تقریبا صفرِ تویوتا کمری مدل ۲۰۱۱ در امارات چقدر است؟

ویدیو / سیلی زدن کشتی گیر جمهوری آذربایجان به حریف ارمنستانی

دایی مهسا امینی: مهسا کاملاً سالم بود؛ بیماری قلبی مادرزادی او دروغ مطلق است

ویدیو / واکنش امیر قطر به برد ایران مقابل ولز

شرط تحویل آپارتمان ۱۵۰ متری در نیاوران به رضا رویگری / مجری صداوسیما: مالک منزل گفته خانه را با چند پرستار آماده کرده‌ام؛ فقط رضا باید تنها بیاید / وقتش رسیده بگویم که چقدر به رضا ظلم شده / او مدت‌هاست که در روابط‌ش دچار مشکل شده / مو‌های رضا به طرز عجیبی سوزانده شده بود؛ به گریمور گفتم جوری درست کن که فکر کند مو دارد

ویدیو / آزار و اذیت شیطانی دختر دانشجو توسط این ۵ آدم‌ربا

ساعت و تاریخ بازی ایران - آمریکا

ویدیویی که پلیس از مهسا امینی منتشر کرد

تماشا کنید: خداحافظی ایران با ارس؟ / پروژه «داپ» ترکیه چگونه در سکوت منابع آبی ایران را خشک می کند؟

۱۲ حقیقت شگفت انگیز درباره قوم باستانی آزتک که ثابت می کند جلوتر از زمان خود بودند

خرید و فروش بیتکوین
خواندنی ها
۱۰ بازیگری که به خاطر جراحات وارده در حین فیلمبرداری مجبور به انجام جراحی شدند

۱۰ بازیگری که به خاطر جراحات وارده در حین فیلمبرداری مجبور به انجام جراحی شدند

۱۱ عکسی که تفاوت روند پیری در گذشته و حال را نشان می‌دهند

۱۱ عکسی که تفاوت روند پیری در گذشته و حال را نشان می‌دهند

خلق تصویر از روی متن با مدل هوش مصنوعی

خلق تصویر از روی متن با مدل هوش مصنوعی

عکسی که طراحی احتمالی گلکسی زد فولد ۵ را به تصویر می‌کشد

عکسی که طراحی احتمالی گلکسی زد فولد ۵ را به تصویر می‌کشد

خرید و فروش بیتکوین
آخرین اخبار مهمترین عناوین روز

تصاویر: دیدار فوتبال ایران و روسیه در آزادی با حضور بانوان

۱۰۰ تن از مخالفان نتانیاهو در اسرائیل دستگیر شدند

تصاویر: میدان نقش جهان و میزبانی از مسافران نوروزی

خاطرات هاشمی رفسنجانی چهارشنبه ۳ فروردین ۱۳۷۹؛ جناح چپ می‌خواهد اختیارات در مورد نیرو‌های مسلح به رئیس‌جمهور واگذار شود

تاریخ روابط ایران و آمریکا، شماره ۵۵؛ اظهاراتی از رئیس جمهور آمریکا که نور امید را در دل ایرانیان زنده کرد

یادداشتهای علم دوشنبه ۲۶ فروردین ۱۳۴۷؛ شب را به بطالت گذراندم

تصاویر: «نوروز ۱۴۰۲» در کاخ سعد آباد

تصاویر: شوش؛ شهری به بلندای تاریخ

نخست‌وزیر ارمنستان: پیمان صلح با جمهوری آذربایجان امضا می‌شود

ایران یک – روسیه یک؛ تساوی تیم‌ملی در اولین بازی با قلعه‌نویی

عکس / حضور سفیر عربستان در جشن نوروزی سفارت ایران

رهبر انقلاب: هدف از بعضی تلاوتها آوازخوانی است؛ بیشتر به دنبال به رخ کشیدن لحن‌ها و شیوه‌های تلاوت بر شنوندگان خود از طریق بکارگیری موسیقی زیبا و فعال هستند؛ این تلاوت، تلاوتِ مطلوب نیست

آخرین آمار کرونا در ایران: فوت ۲۲ نفر در شبانه‌روز گذشته / شناسایی ۷۲۶ بیمار جدید

کمیسیون روابط خارجی پارلمان ترکیه عضویت فنلاند در ناتو را تایید کرد

گروسی: بعد از سفرم به ایران و توافق به دست‌آمده، به نظر می‌رسد باب‌هایی در حال باز شدن است / به طور فعال با مشارکت کنندگان برجام در حال رایزنی هستم

خاطره موسویان از دوران ماموریتش در آلمان در سال ۱۳۷۲: در میانه جنگ آذربایجان و ارمنستان، به سفیر باکو گفتم کلید حل مشکل در دست مسکو است؛ ایران و ترکیه قول چند میلیارد کار اقتصادی به روسیه بدهند؛ مسکو هم خروج ارتش ارمنستان را تضمین کند / سفارت آذربایجان وسیله نقلیه نداشت؛ از من خواست که اتومبیل را به آن‌ها بفروشیم؛ گفتم تلاش می‌کنم هدیه باشد؛ چون پولی هم نداشتند

سانسور عراقچی در دیدار با سیدحسن نصرالله در دو خبرگزاری حامی دولت

روسیه: لاوروف و امیرعبداللهیان چهارشنبه هفته آینده در مسکو دیدار می‌کنند

واکنش رشیدی کوچی، نماینده مجلس به سوال سخنگوی دولت: با قید فوریت فیلترینگ را حذف کنید / از تصمیمات خلق الساعه تحت تاثیر جریان تندرو پرهیز کنید

همتی: مهار تورم در گرو مهار متوسط رشد نقدینگی است / با روند اضافه برداشت بانک‌ها از بانک مرکزی، مهار رشد نقدینگی ممکن نیست / هنوز راه درازی در پیش است

دیدار خرازی و عراقچی با سید حسن نصرالله

بارش برف و باران ۸ جاده را مسدود کرد

اگر حکم جلب صادر شود، بازداشت ترامپ چگونه خواهد بود؟ / ترامپ باید با دستبند نزد قاضی برود، اما حتی در صورت زندانی شدن، نامزدی او در انتخابات ممنوع نخواهد بود

رای دادگاه نیویورک: بانک مرکزی ایران و یک بانک اروپایی باید ۱.۶۸ میلیارد دلار به خانواده‌های قربانیان بمبگذاری ۱۹۸۳ بیروت غرامت بدهند

راهداری: ۱۵ مورد ریزش سنگ در جاده چالوس داشتیم

نامه دبیر ستاد امر به معروف به دبیر شورای عالی مناطق آزاد: با تساهل مدیریتی، حریم‌های دینداری را به مسلخ نبرید / نکند چهره کریه امروز ابتذال در بعضی از مناطق آزاد، فردای شهر‌ها را رقم زند

رای پارلمان سوئد به عضویت در ناتو

معاون شورای امنیت روسیه: وزیر دادگستری آلمان می‌گوید اگر پوتین بیاید دستگیرش می‌کنیم؛ این احمق‌ها معنای بازداشت رئیس یک کشور هسته‌ای را می‌فهمند؟ / این کار اعلان جنگ علیه روسیه است

قیمت نجومی اجاره اقامتگاه در ایام نوروز؛ از شبی ۴۰ تا ۹۰ میلیون تومان

عضو خانه کارگر: با مزد ۸ میلیون تومانی یک دست کت و شلوار نه چندان با کیفیت هم نمی‌توان تهیه کرد / دولت چگونه مزد کارگر را به اندازه نصف خط فقر اعلام کرده؟

جاده چالوس صبح امروز ۳ فروردین بازگشایی شد / پلیس راه: در حال حاضر روزانه ۲۰ تا ۲۵ هزار خودرو از این جاده تردد می‌کنند

نماینده مجلس: شورای نگهبان در قبال کسانی که پنجه به صورت نظام می‌زنند، وظیفه‌اش را انجام می‌دهد؛ اگر بنا باشد این جریان را باز بگذاریم، معنا ندارد / کسی که فرزندش در آمریکاست، باید خودش حواسش جمع باشد

باقری: نشستی با مدیران سیاسی سه کشور اروپایی داشتیم؛ درمورد نگرانی‌های متقابل بحث کردیم

دفتر آیت‌الله سیستانی: فردا پنجشنبه اول ماه مبارک رمضان است

ارمنستان: یک سرباز ما با شلیک گلوله از سوی جمهوری آذربایجان کشته شد

سخنگوی صنعت آب: احتمال بروز سیل و طغیان رودخانه ها در دو هفته اول فروردین وجود دارد

جاده کرج - چالوس برای پیشگبری از حوادث احتمالی بار دیگر بسته شد/ سقوط سنگ در محدوده سیاه بیشه

هواشناسی: دمای هوای تهران تا فردا ۸ درجه گرم‌تر می‌شود

بخش ارمنی‌نشین قره باغ: ادعای باکو نادرست است/ از جاده خانکندی نیرو و مهمات منتقل نشده / کالا‌های بشر دوستانه جابجا کردیم

آرشیو
خرید و فروش بیتکوین
  • صفحه نخست
  • سیاست
  • بین الملل
  • تاریخ
  • اقتصاد
  • اجتماع
  • فناوری
  • فرهنگ و هنر
  • حوادث
  • ورزش
  • خواندنی ها
  • سلامت
  • ویدیو
  • عکس
  • درباره انتخاب
  • |
  • ارتباط با ما
  • |
  • پیوندها
  • |
  • آب و هوا
  • |
  • اوقات شرعی
  • |
  • مجله الکترونیکی
  • |
  • نظرسنجی
  • |
  • جستجو
  • |
  • آرشیو
تمامی حقوق مادی و معنوی این سایت متعلق به انتخاب است و استفاده از مطالب با ذکر منبع بلامانع است.
طراحی و تولید : "ایران سامانه"
کد خبر: ۷۰۴۸۰۶
تاریخ انتشار: ۴۴ : ۲۱ - ۰۵ آذر ۱۴۰۱
سلامت >> پزشکی
پ

خبرخوش برای بیماران هموفیلی؛ چراغ سبز عالی‌ترین مرجع دارویی آمریکا به گران‌قیمت‌ترین ژن‌درمانی

سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که به‌گفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد. از این دارو موسوم به «هِم‌ژنیکس» (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع «بی» استفاده می‌شود. این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می‌شود. شرکت دارویی «سی‌اس‌آل بهرینگ» (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا قرار دارد می‌گوید این دارو علیرغم گران‌قیمت بودن به‌طور کلی هزینه‌های درمان این گروه از بیماران را کاهش می‌دهد.
پایگاه خبری تحلیلی انتخاب (Entekhab.ir) :

سازمان دارو و غذای آمریکا (FAD) استفاده از دارویی را در درمان هموفیلی تائید کرد که به‌گفته شرکت دارویی سازنده، این درمان تک دُزی، ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد.

از این دارو موسوم به «هِم‌ژنیکس» (Hemgenix) در درمان هموفیلی نوع «بی» استفاده می‌شود. این نوع بیماری انعقاد خون معروف به بیماری کریسمس یا کمبود فاکتور IX بیشتر در مردان دیده می‌شود.

شرکت دارویی «سی‌اس‌آل بهرینگ» (CSL Behring) که مرکز اصلی آن در پنسیلوانیای آمریکا قرار دارد می‌گوید این دارو علیرغم گران‌قیمت بودن به‌طور کلی هزینه‌های درمان این گروه از بیماران را کاهش می‌دهد. در حال حاضر، این بیماران باید پروتئین گرانی را به دفعات دریافت کنند که موجب لخته‌شدن خون و جلوگیری از خون‌ریزی می‌شود.

طبق نتایج یک پژوهش که زیرنظر کتابخانه ملی پزشکی آمریکا صورت گرفته، داروی «هِم‌ژنیکس» رکورد گران‌قیمت‌ترین داروی دنیا را شکسته‌است. تا پیش از این یک نوع‌ژن درمانی در درمان عارضه‌های نخاع با قیمت حدود ۲ میلیون یورو در هر دُز، گران‌ترین داروی دنیا محسوب می‌شد.

سازمان دارو و غذای آمریکا تابستان گذشته هم یکی از محصولات شرکت «بلوبرد بایو» با قیمت حدود ۲.۸ میلیون دلار را که در ژن‌درمانی بیماران نیازمند به خون کاربرد دارد، تائید کرده بود.

سازمان دارو وغذای آمریکا اشاره‌ای به طول درمان با این شیوه نکرده با این حال شرکت سازنده دارو می‌گوید بیماران از حیث کاهش خونریزی و افزایش لخته‌شدن خون برای سال‌ها تضمین‌خواهند شد.


بعد از دهه‌ها تحقیق و پژوهش ژن‌درمانی به‌یکی از شیوه‌های اصلی درمانی به‌ویژه در سرطان‌ها و بیماری‌های نادر ارثی بدل شده‌است. پزشکان با استفاده از این شیوه می‌توانند ژن‌های جهش‌یافته را در بدن فرد بیمار اصلاح کنند و موجبات بهبودی او و جلوگیری از بازگشت بیماری را فراهم کنند.


«هِم‌ژنیکس» نخستین نمونه از این داروها برای درمان هموفیلی است. شرکت‌های داروسازی متعددی همزمان در حال کار برای تولید ژن‌درمانی هموفیلی نوع «آ» هستند که نوع شناخته‌‌تر شده و رایج‌تر این بیماری است.

کتر پی‌تر مارکز، از سازمان دارو و غذای آمریکا با تصریح بر اینکه این مجوز گزینه درمانی جدیدی را مقابل بیماران هموفیلی نوع «بی» قرار داده از آن به عنوان پیشرفتی ملموس در ژن‌درمانی یاد کرد.

هموفیلی عمدتا مردان را مبتلا می‌کند و عموما به دلیل جهش در ژن پروتئین مورد نیاز برای لخته‌شدن خون ایجاد می‌شود. بریدگی‌های کوچک یا کبودی‌ها می‌توانند تهدید کننده زندگی باشند و بسیاری از افراد یک یا چند بار در هفته برای جلوگیری از خونریزی جدی نیاز به درمان پیدا می‌کنند. در صورت عدم درمان، این بیماری می تواند باعث خونریزی در مفاصل و اندام های داخلی از جمله مغز شود.

در اوایل سال جاری میلادی، نهاد نظار بر تولید دارو در اروپا نیز ژن‌درمانی مشابهی را برای هموفیلی A مورد تائید قرار داده بود. این دارو که شرکت آمریکایی بایومارین (BioMarin) آن‌را ساخته هنوز موفق به کسب تائیده از سازمان دارو وغذای ایالات‌متحده نشده است.

منبع: یورونیوز

رومیس د
رازیانه د
ارسال به تلگرام
رومیس د
رازیانه د
رومیس د
رازیانه د
رومیس د
رازیانه د
رومیس د
رازیانه د
رومیس د
رازیانه د
رومیس د
رازیانه د
  • صفحه نخست
  • سیاست
  • بین الملل
  • تاریخ
  • اقتصاد
  • اجتماع
  • فناوری
  • فرهنگ و هنر
  • حوادث
  • ورزش
  • خواندنی ها
  • سلامت
  • ویدیو
  • عکس
  • درباره انتخاب
  • |
  • ارتباط با ما
  • |
  • پیوندها
  • |
  • آب و هوا
  • |
  • اوقات شرعی
  • |
  • مجله الکترونیکی
  • |
  • نظرسنجی
  • |
  • جستجو
  • |
  • آرشیو
تمامی حقوق مادی و معنوی این سایت متعلق به انتخاب است و استفاده از مطالب با ذکر منبع بلامانع است.
طراحی و تولید : "ایران سامانه"